Muchas enfermedades pediátricas han alcanzado una meseta terapéutica con el empleo del tratamiento estándar. La aparición del tratamiento génico parece un nuevo medio para lograr un beneficio terapéutico específico. En este artículo estudiaremos el importante desarrollo en el campo del tratamiento génico y su aplicacón a distintas enfermedades pediátricas, y relacionamos los éxitos y fracasos recientes con la futura capacitacidad del tratamiento génico como explicacón terapeútica médica.